今天是第29個世界帕金森病日，中國首例帕金森病患者接受GCP級自體干細胞移植治療的帕金森病患者現(xiàn)身上海瑞金醫(yī)院科普活動現(xiàn)場，首度面向公眾分享其階段性康復體驗。這也意味著，中國首例帕金森病患者通過國際標準臨床試驗，用自身干細胞修復受損腦神經(jīng)，邁出細胞治療帕金森病的關(guān)鍵一步。

帕金森病作為常見神經(jīng)退行性疾病，目前我國現(xiàn)有約400萬患者。帕金森病患者因腦內(nèi)產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元逐漸死亡，出現(xiàn)肢體震顫、運動遲緩等癥狀，最后甚至導致運動功能喪失乃至全身僵硬，完全喪失生活自理能力，被稱為“不死的癌癥”。當前藥物治療雖能緩解癥狀，但無法阻止疾病進展。

但近日有好消息傳來，66歲的帕金森病患者沈女士在瑞金醫(yī)院接受了一項創(chuàng)新治療——通過微創(chuàng)手術(shù)，將自體誘導多能干細胞分化的多巴胺能神經(jīng)前體細胞移植入腦部。3月1日實施手術(shù)至今，一月有余，沈女士已能實現(xiàn)一整天自主行走。

這是我國首次將此類細胞治療技術(shù)應(yīng)用于帕金森病臨床實踐，沈女士也成為我國首例在國家藥監(jiān)局批準開展的臨床試驗中接受自體干細胞療法的帕金森病患者。

據(jù)介紹，瑞金醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任劉軍團隊聯(lián)合中科院腦智卓越中心陳躍軍研究員團隊，歷時三年研發(fā)出“UX-DA001注射液”。該療法通過采集患者血液細胞，經(jīng)實驗室誘導為具有分化潛能的多巴胺前體細胞，再精準移植至患者腦內(nèi)特定區(qū)域。陳躍軍團隊通過技術(shù)創(chuàng)新，使分化細胞純度達到國際先進水平。這項技術(shù)2024年12月獲得國家藥監(jiān)局臨床試驗許可后，于2025年正式啟動。

沈女士患病14年間，經(jīng)歷了從單藥控制到多種藥物聯(lián)用，最終出現(xiàn)嚴重并發(fā)癥的困境。而這次，手術(shù)醒來就能在床上活動，第二天就能下地。沈女士分享說，“接受干細胞治療后，我的睡眠質(zhì)量明顯改善，入睡很快，一覺能睡6個小時，原來僵硬的手腳也比之前靈活，每天都能感受到細微進步。雖然恢復過程需要耐心，但‘一天比一天好’的狀態(tài)讓我充滿希望。”

據(jù)主刀的李殿友主任醫(yī)師介紹，移植細胞將在未來3-6個月逐漸成熟，與現(xiàn)有神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)建立連接，按需釋放多巴胺。與傳統(tǒng)藥物治療相比，這種“細胞替代”療法有望實現(xiàn)功能性治愈。

劉軍主任說，目前，帕金森病治療以藥物控制為主，通過左旋多巴類藥物補充多巴胺，或使用抗膽堿藥、多巴胺受體激動劑等緩解癥狀。但藥物治療5年后，易出現(xiàn)藥效波動，且無法阻止疾病進展。對于部分患者，腦深部電刺激術(shù)（DBS）通過植入電極調(diào)控腦區(qū)活動，可一定程度改善運動障礙，但需要長期的參數(shù)調(diào)控，部分患者療效也逐漸下降。

近年來，新興療法不斷涌現(xiàn)，如無創(chuàng)深腦刺激技術(shù)、腸菌移植療法等，前者通過電場干預腦功能緩解癥狀，后者基于“腦-腸軸”理論改善腸道菌群平衡間接影響病情。

而此次采用的細胞移植治療，通過補充丟失的多巴胺能神經(jīng)元，成為最具潛力的治愈方向之一。值得注意的是，該療法采用患者自體細胞，規(guī)避了免疫排斥風險。目前該療法已在中美均獲批開展臨床試驗，首位受試者的成功為后續(xù)研究奠定基礎(chǔ)。

“這為中晚期患者提供了新治療思路?！眲④娭魅伪硎?，團隊將持續(xù)觀察移植細胞的整合情況，按計劃逐步擴大受試者規(guī)模。隨著我國人口老齡化加劇，這項突破性技術(shù)或?qū)閿?shù)百萬帕金森病患者帶來曙光。

中國工程院院士、瑞金醫(yī)院院長寧光指出，近年來，醫(yī)院致力于帕金森病的治療與研究，取得了包括干細胞移植、神經(jīng)調(diào)控等在內(nèi)的新技術(shù)進展，他特別提到，瑞金海南醫(yī)院依托“先行先試”政策優(yōu)勢，可更快引入國際前沿藥物及設(shè)備，例如針對中晚期患者的基因療法、新型腦機接口技術(shù)等，為患者提供更多元化的治療選擇。寧院長感謝患者對醫(yī)院的信任與支持，并表示醫(yī)院將持續(xù)努力，與患者共同為戰(zhàn)勝帕金森病而努力。