今年的政府工作報(bào)告再次提及“創(chuàng)新藥”，并進(jìn)一步明確了支持方向，“健全藥品價(jià)格形成機(jī)制，制定創(chuàng)新藥目錄，支持創(chuàng)新藥發(fā)展?！边@也是政府工作報(bào)告中首次提出"創(chuàng)新藥目錄"，在業(yè)內(nèi)看來，這充分凸顯了政府對(duì)創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的重視。

醫(yī)藥行業(yè)的目錄很多，如醫(yī)保藥品目錄、丙類藥品目錄、罕見病目錄等。此次提出的創(chuàng)新藥目錄由哪個(gè)部門制定、與研發(fā)生產(chǎn)和支付的關(guān)系分別是什么等，未來將進(jìn)一步明確。

那么，什么是創(chuàng)新藥？創(chuàng)新藥是指具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)專利的藥物。相對(duì)于仿制藥，創(chuàng)新藥物強(qiáng)調(diào)化學(xué)結(jié)構(gòu)新穎或新的治療用途。創(chuàng)新藥存在不同的層次劃分。通常來說，一類是能夠切實(shí)解決臨床短缺問題，且具備創(chuàng)新靶點(diǎn)的首創(chuàng)新藥“First-in-class”創(chuàng)新；另一類則是“Me-too”“Me-better”這樣的跟隨式創(chuàng)新。

過去一年，我國在創(chuàng)新藥方面取得的進(jìn)展有目共睹。其中，國家批準(zhǔn)上市的新藥有48個(gè)，器械有65個(gè)，在研新藥的數(shù)量也已經(jīng)躍居全球第二位。另一方面，創(chuàng)新藥投資遭遇資本嚴(yán)冬，近兩年呈斷崖式下降，從2022年的1500多家企業(yè)融資下降到2024年的500多家，單筆融資額也在下降。

創(chuàng)新藥目錄到底怎么制定，國產(chǎn)創(chuàng)新藥研發(fā)還面臨哪些瓶頸？全國政協(xié)委員、復(fù)旦大學(xué)上海醫(yī)學(xué)院副院長朱同玉表示，創(chuàng)新藥研發(fā)周期長、投資大、風(fēng)險(xiǎn)高，其落地實(shí)際上是系統(tǒng)工程，目前還有很多“堵點(diǎn)”?！岸曼c(diǎn)”主要體現(xiàn)在三方面：一是融資難，國際上一直有“三個(gè)十”的說法，即成功研發(fā)一款新藥通常需要花費(fèi)10年時(shí)間、投入大約10億美元、僅有10%的成功率。因此，靠研發(fā)者個(gè)人或社會(huì)資本的投入，很難維系下去，需要政府基金領(lǐng)投、引導(dǎo)，并帶動(dòng)更多社會(huì)資本“投早”、“投小”。二是科研成果轉(zhuǎn)化專業(yè)人才短缺，其實(shí)全球很多國家的大學(xué)都有一個(gè)非常重要的機(jī)構(gòu)，即成果轉(zhuǎn)化轉(zhuǎn)移辦公室，有一批專業(yè)的人才幫助科學(xué)家進(jìn)行成果轉(zhuǎn)化，國內(nèi)可以借鑒。三是對(duì)科學(xué)家本身的認(rèn)可，科學(xué)家做探索做創(chuàng)新工作，讓其做企業(yè)做經(jīng)營管理，其實(shí)是另外一個(gè)賽道。所以，要破解“唯論文、唯帽子、唯基金、唯專利”評(píng)價(jià)的現(xiàn)象。如果有成果轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)讓，理應(yīng)照樣可以升職稱。只有通過這樣一系列的綜合施策，才能真正挖掘出大量的創(chuàng)新潛力。

兩會(huì)前夕，全國人大代表、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院院長范先群牽頭的創(chuàng)新甲狀腺眼病國產(chǎn)靶向藥Ⅲ期臨床試驗(yàn)成果正式發(fā)布。在他看來，創(chuàng)新藥研發(fā)需要多個(gè)環(huán)節(jié)合作與支持。甲狀腺眼病是一種最常見的眼眶炎癥性疾病，是一種自身免疫性疾病，常與甲狀腺功能亢進(jìn)相關(guān)。2020年美國通過了一款靶向新藥，作用于甲狀腺胰島素樣受體，可減輕突眼并提高生活質(zhì)量，但造價(jià)高昂。隨后，我國的生物制藥公司也生產(chǎn)出類似新藥，但嚴(yán)格意義上來講和美國的靶向新藥在同一個(gè)靶點(diǎn)上。范先群團(tuán)隊(duì)在與該生物制藥公司合作之后，加快了臨床試驗(yàn)，從2023年開始進(jìn)入一期臨床試驗(yàn)，2024年就完成Ⅲ期臨床試驗(yàn)。同時(shí)，國家藥品監(jiān)督管理局在審批過程中間也加快了速度，預(yù)計(jì)該款國產(chǎn)新藥很快就能應(yīng)用到患者身上。

范先群坦言，在創(chuàng)新藥研發(fā)過程中，尋找、發(fā)現(xiàn)新靶點(diǎn)是創(chuàng)新藥研發(fā)的首要難點(diǎn)，這其實(shí)是檢驗(yàn)一個(gè)國家創(chuàng)新研發(fā)能力最重要的一點(diǎn)?？梢哉f，目前國內(nèi)關(guān)于藥物靶點(diǎn)的發(fā)現(xiàn)少之又少。其次，有了靶點(diǎn)以后，才能根據(jù)靶點(diǎn)設(shè)計(jì)、研發(fā)相關(guān)藥物。制藥企業(yè)、大學(xué)以及研究院所要考慮如何通力合作，“產(chǎn)學(xué)研用”緊密結(jié)合，真正做到“First-in-class”，而不是做更多的“Me-too”。

針對(duì)國產(chǎn)創(chuàng)新藥不少是“Me-too”類藥物、同質(zhì)化現(xiàn)象較為嚴(yán)重現(xiàn)象，朱同玉表示，近兩年這種情況已經(jīng)有所改觀。他說，幾年前，僅僅在腫瘤靶點(diǎn)PD-1這個(gè)賽道上，已經(jīng)獲批的藥物就有30多個(gè)，上市后肯定會(huì)帶來“踩踏性”問題。因此，企業(yè)應(yīng)從源頭避免同質(zhì)化研發(fā)，避免資源浪費(fèi)。當(dāng)前，創(chuàng)新藥還面臨的一個(gè)問題就是，大量的原創(chuàng)性專利找不到基金，而基金也找不到專利。因此，他們也在致力于搭建平臺(tái)，對(duì)接投資方、對(duì)接科學(xué)家、對(duì)接產(chǎn)業(yè)界，形成真正的信息互通交流平臺(tái)。

除了融資難，創(chuàng)新藥還面臨定價(jià)及支付問題。

數(shù)據(jù)顯示，2024年預(yù)計(jì)創(chuàng)新藥銷售市場(chǎng)規(guī)模達(dá)1620億元，但支付結(jié)構(gòu)失衡：醫(yī)?；鹬Ц都s710億元，覆蓋44%；個(gè)人現(xiàn)金支付約786億元，占比49%。有些產(chǎn)品沒能進(jìn)醫(yī)保，主要因?yàn)槠髽I(yè)不愿意降價(jià)，但企業(yè)也有自身的困難。例如，藥物研發(fā)成本逐年遞增，但投資回報(bào)率卻在不斷下降。

此外，相比歐美市場(chǎng)，中國前期投入巨大，但獲批后的醫(yī)保價(jià)格偏低，加上跟蹤性新藥居多且專利保護(hù)期短，導(dǎo)致產(chǎn)品上市后常面臨量價(jià)齊跌的困境。

朱同玉認(rèn)為，要給創(chuàng)新藥爭取合適的“定價(jià)”。目前，很多國內(nèi)創(chuàng)新藥定價(jià)較低，價(jià)格主要是通過醫(yī)保談判形成，在有限的醫(yī)保支付能力下，創(chuàng)新藥的醫(yī)保談判價(jià)格往往不能讓企業(yè)良性發(fā)展。因此，在更多創(chuàng)新藥還沒有形成藥的時(shí)候，就需要有專門的基金對(duì)這些早期項(xiàng)目進(jìn)行支持。他強(qiáng)調(diào)，健全藥品價(jià)格形成機(jī)制、制定創(chuàng)新藥目錄，要根據(jù)創(chuàng)新藥的領(lǐng)先性、適應(yīng)癥等進(jìn)行綜合制定。

范先群也表示，一方面，創(chuàng)新藥的定價(jià)要考慮其前期投入，讓企業(yè)能夠獲得一定收益以后，再進(jìn)行新的投入，研發(fā)更多的新藥；另一方面，作為患者和醫(yī)生，又希望藥很便宜，讓老百姓用得起、用得好。既要充分考慮到患者的接受能力，又要考慮到創(chuàng)新藥研發(fā)的前期投入，其實(shí)是一個(gè)相當(dāng)復(fù)雜的問題。今年兩會(huì)上，他提出在人工智能時(shí)代應(yīng)該培養(yǎng)更多的醫(yī)工交叉的領(lǐng)軍人才，事實(shí)上和創(chuàng)新藥和創(chuàng)新器材的研發(fā)有緊密的聯(lián)系。他說，研發(fā)新藥，問題是來源于臨床，臨床需要醫(yī)生提出問題。怎么能夠提出問題，這就需要醫(yī)生具有復(fù)合型知識(shí)，不但要有醫(yī)學(xué)知識(shí)，也要有藥學(xué)知識(shí)，有交叉學(xué)科知識(shí)，這樣才能提出問題、發(fā)現(xiàn)問題、解決問題，解鎖更多“創(chuàng)新之鑰”。